ML4 : Vers une thérapie génique pour Tommy

Bonjour à tous,

Notre rayon de soleil, Tommy, âgé de 11 ans est atteint d’une maladie très rare : la mucolipidose de type 4.

La mucolipidose de type 4 (ML4) est une maladie génétique dégénérative de surcharge lysosomale qui touche tous les aspects du développement psychomoteur d’un enfant.

C’est une maladie extrêmement rare (quelques centaines de cas dans le monde – Tommy est un des 5 cas en France) et la compréhension de cette maladie est encore limitée.

ML4 a pour conséquences principales une atteinte neurologique et visuelle. Les enfants malades ne marchent pour la plupart jamais, ne parlent pas, deviennent aveugles vers l’adolescence et ont une espérance de vie limitée. Tommy a déjà subi une double greffe de cornée quand il était petit et une opération de la cataracte en 2021.

La plupart des malades étant aux Etats Unis, une fondation ML4 a été créée à Atlanta par des familles afin de mieux comprendre la maladie et de trouver un traitement. Pour plus d’informations sur cette maladie, visitez le site officiel de la fondation : http://ml4.org/ (site en anglais).

Depuis plusieurs années, l’université de Pennsylvanie UPenn organise une course pour aider la fondation à récolter des fonds. Il est possible de soutenir cette action en faisant un don. CHAQUE DOLLAR EST ALORS MULTIPLIE PAR 2 PAR UPENN ET REVERSE A LA FONDATION ML4 POUR LA RECHERCHE D’UN TRAITEMENT (thérapie génique). L’objectif final est de récolter jusqu'à 30 000$ qui seront automatiquement transformés en 60 000$ pour la recherche ! Ces 4 dernières années, l'argent récolté a permis de financer l'histoire naturelle rétrospective de la maladie, de définir des biomarqueurs et de faire de grandes avancées vers une thérapie génique. Actuellement, les résultats sont suffisamment concluants pour envisager des essais cliniques et donc un éventuel traitement. Mais avant cela, il faut financer l'histoire naturelle prospective de la maladie et passer encore différentes étapes. Tout cela coûte très cher. 

Si vous souhaitez faire un don (n’importe quel montant est apprécié et chaleureusement bienvenu), vous pouvez le faire en cliquant sur le lien suivant : http://givingpages.upenn.edu/Treatments4Tommy​ (ATTENTION : il n’est possible de donner qu’en dollars, ce qui peut générer des frais bancaires).

Pour ceux qui ne souhaitent pas faire un don en dollars pouvant générer des frais bancaires mais qui souhaitent quand même participer en euros, vous pouvez le faire ici. Nous reverserons tous les dons récoltés à la fondation ML4. Chacun de vos dons sera multiplié par 2 !

La date de la course organisée par UPenn est le 11 juin 2022. Il s’agit donc de la date limite pour ceux qui souhaitent effectuer un don en dollars directement sur la page UPenn.

Pour les dons en euros, afin d’avoir le temps de les récolter puis de les reverser, la date limite fixée est le 29 mai 2022.

Aidez-nous à financer la thérapie génique pour Tommy et les autres enfants comme lui !

Merci à tous d’avoir pris le temps de lire ce message et pour votre générosité !

Famille Brown