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ML4 : un pas de plus vers la thérapie génique pour Tommy

 

     

Bonjour à tous,

Notre rayon de soleil, Tommy, âgé de 12 ans est atteint d’une maladie très rare : la mucolipidose de type 4.

La mucolipidose de type 4 (ML4) est une maladie génétique dégénérative de surcharge lysosomale qui touche tous les aspects du développement psychomoteur d’un enfant.

C’est une maladie extrêmement rare (100 à 200 cas dans le monde – Tommy est un des 5 cas en France) et la compréhension de cette maladie est encore limitée.

ML4 a pour conséquences principales une atteinte neurologique et visuelle. Les enfants malades ne marchent pour la plupart jamais, ne parlent pas, deviennent aveugles vers l’adolescence et ont une espérance de vie limitée. Tommy a déjà subi une double greffe de cornée quand il était petit et une opération de la cataracte en 2021. Sa rétine est déjà malheureusement atteinte et il approche de la puberté, où tout peut basculer.

La plupart des malades étant aux Etats Unis, une fondation ML4 a été créée à Atlanta par des familles afin de mieux comprendre la maladie et de trouver un traitement. Pour plus d’informations sur cette maladie, visitez le site officiel de la fondation : http://ml4.org/ (site en anglais).

Depuis plusieurs années, la fondation ML4 récolte de l'argent qui a permis de financer l'histoire naturelle rétrospective de la maladie, de définir des biomarqueurs et de faire de grandes avancées vers une thérapie génique. Actuellement, les résultats sont suffisamment concluants pour envisager des essais cliniques et donc un éventuel traitement. Mais avant cela, il faut financer l'histoire naturelle prospective de la maladie actuellement en cours, à laquelle participe Tommy en allant une fois par an à Boston, et passer encore différentes étapes. Tout cela coûte très cher. 

Si vous souhaitez faire un don (n’importe quel montant est apprécié et chaleureusement bienvenu), vous pouvez le faire en cliquant sur le lien suivant : http://ml4.org/brown/ (ATTENTION : il n’est possible de donner qu’en dollars, ce qui peut générer des frais bancaires).

Pour ceux qui ne souhaitent pas faire un don en dollars pouvant générer des frais bancaires mais qui souhaitent quand même participer en euros, vous pouvez le faire ici. Nous reverserons tous les dons récoltés à la fondation ML4. 

La date limite pour ceux qui souhaitent effectuer un don en dollars directement sur la page de la Fondation ML4 est le 15 juillet 2023.

Pour les dons en euros, afin d’avoir le temps de les récolter puis de les reverser, la date limite est fixée au 2 juillet 2023.

Aidez-nous à financer la thérapie génique pour Tommy et les autres enfants comme lui !

Merci à tous d’avoir pris le temps de lire ce message et pour votre générosité !

Famille Brown

 

 

 

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